Sari la conținut
Clinica Stomatologica » Novartis anunță două decese cauzate de insuficiență hepatică în urma genoterapiei Zolgensma

Novartis anunță două decese cauzate de insuficiență hepatică în urma genoterapiei Zolgensma

Doi pacienți au murit de insuficiență hepatică în urma tratamentului cu Zolgensma, utilizat pentru tratarea atrofiei musculare spinale (AMS), o boală rară și gravă a nervilor care cauzează atrofierea mușchilor și slăbiciune musculară.

Gigantul farmaceutic elvețian Novartis a anunțat joi două decese ale pacienților din cauza insuficienței hepatice acute în urma tratamentului cu terapia genică Zolgensma, utilizată pentru tratarea atrofiei musculare spinale (AMS).

Compania a anunțat că a notificat autoritățile de sănătate de pe piețele în care medicamentul este vândut, inclusiv Autoritatea Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA), și a informat profesioniștii relevanți din domeniul sănătății ca măsură suplimentară.

„Deși acestea sunt informații importante privind siguranța tratamentului, nu reprezintă un nou semnal de siguranță și credem cu tărie în profilul general favorabil de risc/beneficiu al Zolgensma”, a declarat compania într-un comunicat.

Cele două cazuri fatale de insuficiență hepatică acută au avut loc în Rusia și Kazahstan după 5 până la 6 săptămâni de perfuzie cu Zolgensma și aproximativ 1-10 zile de la inițierea tratamentului cu corticosteroizi, a raportat compania.

Zolgensma, care a obținut aprobarea condiționată în Uniunea Europeană la începutul anului 2020, costă peste 2 milioane de dolari pe pacient.

Este un medicament biologic (făcut din celule vii) pentru terapie genică utilizat pentru tratarea atrofiei musculare spinale, o boală rară și gravă a nervilor care cauzează atrofierea mușchilor și slăbiciune musculară.

Medicamentul este indicat pacienților cu mutații ereditare care afectează genele SMN1 și care au fost diagnosticați cu AMS de tip 1 (forma cea mai gravă) sau au maximum 3 copii ale unei alte gene numite SMN2.

Întrucât atrofia musculară spinală este rară, Zolgensma a fost desemnat „medicament orfan” la 19 iunie 2015.

Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) definește un produs medicamentos orfan ca fiind un medicament destinat diagnosticării, prevenirii sau tratării unei afecțiuni care pune viața în pericol sau provoacă o invaliditate cronică, și nu afectează mai mult de 5 din 10 000 de persoane din UE.

Efectele adverse ale Zolgensma sunt gestionate terapeutic. Cele mai frecvente reacții adverse, în urma studiilor, sunt concentrațiile mari de enzime hepatice, care pot fi rezolvate prin tratamentul cu un steroid.

EMA a hotărât că beneficiile Zolgensma sunt mai mari decât riscurile asociate și că acest medicament poate fi autorizat pentru utilizare în UE.

Medicamentul a primit „autorizare condiționată”, ceea ce înseamnă că sunt așteptate dovezi suplimentare despre acest medicament, pe care compania are obligația să le furnizeze.

Conform EMA, compania care comercializează medicamentul trebuie să efectueze un studiu pe termen lung privind siguranța și eficacitatea acestuia și să furnizeze date obținute și dintr-un alt studiu, pentru a îmbunătăți coerența între loturile de medicamente.

Atrofia musculară spinală de tip 1 este o boală neuromusculară foarte periculoasă, cu foarte puține opțiuni de tratament în prezent, generată de gena SMN1 care lipsește sau este afectată.

Zolgensma, un tratament perfuzabil administrat într-o singură doză, acționează prin înlocuirea genei SMN1 cu o copie funcțională care produce proteina SMN.

Prin acest mecanism, terapia genică ajută la îmbunătățirea funcției neuronului motor și mărește supraviețuirea.

Într-unul dintre studiile clinice realizate de companie, toți cei 15 pacienți înscriși care au fost perfuzați cu Zolgensma au rămas în viață și nu au mai avut nevoie de o ventilație permanentă timp de 24 de luni.

În plus, 92% dintre pacienții care au fost perfuzați cu acest medicament au putut să stea fără ajutor pentru mai mult de cinci secunde, ceea ce reprezintă o premieră în istoria acestei boli, susțin reprezentanții companiei producătoare.

Terapia genică experimentală a fost inițial dezvoltată de AveXis, o companie americană specializată în terapii genetice, care a fost achiziționată de către producătorul de medicamente elvețian pentru 8,7 miliarde de dolari în 2019.

Articolul Novartis anunță două decese cauzate de insuficiență hepatică în urma genoterapiei Zolgensma apare prima dată în 360medical.ro.