Sari la conținut
Clinica Stomatologica » O combinație de două medicamente ar putea îmbunătăți tratamentul pentru atrofia musculară spinală

O combinație de două medicamente ar putea îmbunătăți tratamentul pentru atrofia musculară spinală

Oamenii de știință au combinat două medicamente aprobate de Administrația Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA), în speranța de a îmbunătăți tratamentul pentru atrofia musculară spinală.

Atrofia musculară spinală (SMA), este o boală ereditară care atacă celulele nervoase (neuronii motorii) din măduva spinării. Aceste celule transmit semnale mușchilor voluntari din brațe și picioare. Pe măsură ce neuronii mor, mușchii se atrofiază și slăbesc.

Din 2016, de când a fost aprobat de FDA medicamentul spinraza a schimbat viețile pacienților cu SMA. A fost primul tratament aprobat de FDA pentru această boala neurodegenerativă, care este principala cauză genetică de deces la sugari și copii mici.

Medicamentul a fost conceput și dezvoltat de profesorul Adrian Krainer de la Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL), Statele Unite, și de colaboratorii acestuia.

Acum, laboratorul omul de știință în colaborare cu cercetători de la universitatea din Buenos Aires au descoperit că ar putea îmbunătăți efectele terapeutice ale medicamentului spinraza prin combinarea cu un al doilea medicament aprobat de FDA, numit acid valproic (VPA).

Creșterea dozei de spinraza ar putea crește și efectele toxice adverse așa că cercetătorii s-au gândit la o altă abordare.

Ei au descoperit că asocierea spinraza cu APV ar putea fi o altă cale de a îmbunătăți efectul clinic al medicamentului fără a-i mări doza.

„Uneori nu putem utiliza o tonă de medicament. Dacă tratăm o afecțiune care permite utilizarea unei doze mai mici, atunci e posibil să avem și mai puține toxicități. Ideea este să combinăm aceste două medicamente pentru a obține efecte maxime”, a explicat prof. Krainer.

Persoanele cu SMA nu au suficient dintr-o proteină numită SMN. Medicamentul spinraza este o moleculă de tip oligonucleotidă antisens (ASO) care ajută celulele să producă mai multe proteine SMN din gena SMN2.

Echipa a descoperit că au existat blocaje în gena SMN2 atunci când a folosit spinraza, ceea ce a încetinit mecanismul celular care produce proteine SMN.

Medicamentul APV ajută la eliminarea acestor blocaje, permițând medicamentului spinraza să crească și mai mult producția de proteine SMN.

Când șoarecii cu atrofie musculară spinală au fost tratați cu APV și cu un ASO asemănător spinrazei, folosit în cercetare, șoarecii au supraviețuit mai mult și și-au îmbunătățit funcția musculară.

Peste 11.000 de pacienți cu atrofie musculară spinală au fost tratați cu spinraza în peste 50 de țări.

Recentele cercetări arată promisiune și ar putea ajuta la optimizarea eficacității tratamentelor cu spinraza, a precizat profesorul care speră ca această cercetare, publicată în Cell, îi va ajuta și pe cercetătorii care încearcă să dezvolte terapii pentru alte boli neurodegenerative.

Articolul O combinație de două medicamente ar putea îmbunătăți tratamentul pentru atrofia musculară spinală apare prima dată în 360medical.ro.