Sari la conținut
Clinica Stomatologica » UPDATE decese Novartis: „Eticheta Zolgensma va fi actualizată pentru a informa că a fost raportată insuficiență hepatică acută fatală”

UPDATE decese Novartis: „Eticheta Zolgensma va fi actualizată pentru a informa că a fost raportată insuficiență hepatică acută fatală”

Eticheta medicamentului Zolgensma va fi actualizată după ce doi copii, care sufereau de atrofie musculară spinală (AMS) au murit de insuficiență hepatică acută în urma tratamentului.

„În așteptarea revizuirii și aprobării autorității sanitare, eticheta Zolgensma va fi actualizată pentru a informa medicii care prescriu acest medicament că a fost raportată insuficiență hepatică acută fatală”, a declarat producătorul medicamentului, compania farmaceutică elvețiană Novartis.

Insuficiența hepatică acută este un „eveniment advers cunoscut” al medicamentului, care este utilizat la pacienții care suferă de atrofie musculară spinală (AMS), a mai declarat compania, dar acestea sunt primele cazuri fatale cauzate de această complicație. Pacienții au primit corticosteroizi, a spus compania, pentru a preveni leziuni hepatice severe.

Cele două cazuri fatale de insuficiență hepatică acută au avut loc în Rusia și Kazahstan după 5 până la 6 săptămâni de perfuzie cu Zolgensma și aproximativ 1-10 zile de la inițierea tratamentului cu corticosteroizi, a raportat compania, adăugând că a notificat autoritățile sanitare de pe piețele unde se vinde medicamentul și a actualizat și personalul medical.

Compania farmaceutică a mai subliniat că, în timp ce cazurile letale sunt considerate „informații importante de siguranță”, acestea nu reprezintă „un nou semnal de siguranță”, deoarece compania continuă „să creadă cu tărie în profilul general favorabil de risc / beneficiu al Zolgensma”.

Compania a mai declarat că medicamentul a fost deja utilizat pentru a trata mai mult de 2.300 de pacienți din întreaga lume „în cadrul studiilor clinice, al programelor de acces gestionate și în mediul comercial”.

Între timp, autoritatea rusă de reglementare în domeniul sănătății Roszdravnadzor a anunțat vineri că a lansat „o evaluare cuprinzătoare” a circumstanțelor care au dus la moartea unui pacient tratat cu Zolgensma.

Șefa fondului de caritate SMA Families, din Rusia, Olga Germanenko, a declarat vineri pentru RIA Novosti că nu unul, ci doi pacienți au murit în țară: unul în 2021, înainte ca medicamentul să fie disponibil în Rusia, și altul în luna iunie a acestui an.

„Primul copil a primit medicamentul printr-o loterie condusă de producătorul medicamentului în țările în care acesta nu era disponibil. Al doilea copil a primit terapie decontată de la bugetul de stat”, a mai precizat ea.

Germanenko a mai spus că nu este posibil să se garanteze siguranța niciunui medicament și că este necesar să se efectueze o evaluare pentru a stabili dacă a existat o legătură directă între utilizarea Zolgensma și decese.

Ministerul rus al Sănătății a înregistrat tratamentul, care este utilizat ca injecție intravenoasă unică, în luna decembrie a anului trecut.

Zolgensma este unul dintre singurele trei medicamente existente pentru atrofie musculară spinală.

Genoterapia Zolgensma este adesea menționată ca fiind cel mai scump medicament din lume, întrucât costă peste 2 milioane de dolari pe pacient, fiind un medicament biologic, făcut din celule vii.

Medicamentul este indicat pacienților cu mutații ereditare care afectează genele SMN1 și care au fost diagnosticați cu AMS de tip 1 (forma cea mai gravă) sau au maximum 3 copii ale unei alte gene numite SMN2.

Atrofia musculară spinală de tip 1 este o boală neuromusculară foarte periculoasă, cu foarte puține opțiuni de tratament în prezent, generată de gena SMN1 care lipsește sau este afectată.

Zolgensma, un tratament perfuzabil administrat într-o singură doză, acționează prin înlocuirea genei SMN1 cu o copie funcțională care produce proteina SMN.

Prin acest mecanism, terapia genică ajută la îmbunătățirea funcției neuronului motor și mărește supraviețuirea.

Bebelușii născuți cu forme severe ale bolii mor de obicei înainte de a împlini doi ani.

Zolgensma a fost aprobat în SUA în 2019 pentru a fi utilizat la persoanele sub doi ani și a obținut aprobarea condiționată a UE la începutul anului 2020.

Articolul UPDATE decese Novartis: „Eticheta Zolgensma va fi actualizată pentru a informa că a fost raportată insuficiență hepatică acută fatală” apare prima dată în 360medical.ro.